Aquisição de Elevidys atende decisão do STF, permitindo compra sem licitação para crianças entre 4 e 7 anos com doenças genéticas. Terapia gênica ainda não incorporada ao SUS, representando um marco.
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética hereditária causada pela perda da função muscular.
Em cumprimento à determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), o Ministério da Saúde informa que, na sexta-feira (24), os primeiros dois pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) iniciaram os exames pré-infusão para terem a terapia gênica com o medicamento Elevidys, que promete resultados até seis meses após a aplicação.
Avaliação de Pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
Os exames médicos são fundamentais para avaliar as condições de saúde dos pacientes, proporcionando uma abordagem personalizada para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética que pode levar à perda progressiva de habilidades motoras essenciais, como correr, pular e subir escadas.
Os primeiros dois pacientes passaram por avaliação clínica minuciosa pela equipe do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), na primeira etapa de preparação para receberem a infusão da terapia gênica com Elevidys, desenvolvida para restaurar, ainda que de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos. Esse tratamento tem indicação para crianças entre 4 e 7 anos 11 meses e 29 dias.
Artigos Relacionados
O Ministério da Saúde reforça que a terapia com Elevidys requer produção de evidências para comprovarem os reais ganhos clínicos dos pacientes, necessitando de monitoramento e avaliação de cada uma das infusões realizadas. As evidências disponíveis ainda são limitadas e o tratamento tem sido debatido pela comunidade científica.
No entanto, na decisão sobre o fornecimento do tratamento, o Supremo Tribunal Federal (STF) deu 90 dias ao Ministério da Saúde para a realização da compra – sem necessidade de licitação – para os pacientes que cumprirem com todos os requisitos para uso do tratamento, como, por exemplo, que conseguem andar dentro dos padrões esperados para a idade e a faixa etária determinada.
Diante da urgência em atender pacientes próximos ao limite de idade estabelecido para a administração do Elevidys, o Ministério da Saúde está realizando aquisições emergenciais para casos específicos, conforme determinação da Suprema Corte para cumprimento imediato das decisões judiciais.
As permissões de uso do tratamento também foram determinadas pelo ministro do STF Gilmar Mendes, que autorizou a pasta a implementar todas as medidas cabíveis para garantir a importação da terapia para pacientes cuja janela de permissão para infusão se encerra nos próximos 150 dias.
Para pacientes dentro dos critérios etários estabelecidos e com decisão judicial que assegura o direito ao tratamento, o Ministério da Saúde também está efetuando compras sem licitação, em conformidade com as decisões judiciais. Importante destacar que a terapia ainda não foi incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS).
A aquisição do remédio representa um marco no Brasil e demanda esforços coordenados de todas as partes envolvidas para garantir o acesso oportuno aos pacientes. O registro pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) é de caráter excepcional e condicionado ao monitoramento contínuo da tecnologia. A Roche deve apresentar dados adicionais sobre os benefícios da terapia.
O registro é válido por tempo indeterminado, desde que sejam observadas as condições estabelecidas pela Anvisa.
Fonte: @ Ministério da Saúde
Comentários sobre este artigo