Medicação oral para pacientes com idade superior a 6 anos e diagnóstico de fibrose cística rara devido a mutação F508del no gene CFTR. Distribuir-se em semanas através do SUS, com acordo da CNCS. Incorporará Trikafta, Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor. Centros de referência estarão envolvidos. (Conitec, Comissão Nacional, Sistema Único de Saúde)
A partir de 2019, a busca por tratamentos inovadores para a fibrose cística aumentou significativamente, levando à inclusão de uma terapia avançada e considerada a mais moderna no tratamento da fibrose cística no Sistema Único de Saúde (SUS). O acordo para disponibilização gratuita desse tratamento foi assinado no dia 17 desta semana.
A doença genética rara da fibrose cística agora conta com mais uma opção de tratamento acessível a todos os pacientes que dependem do SUS. A iniciativa de incorporação dessa terapia avançada reflete um avanço significativo no cuidado e na qualidade de vida dos indivíduos afetados pela fibrose cística.
Fibrose, cística;: Avanços no tratamento da doença genética rara
Submetido à consulta pública e aprovado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) no ano anterior, o Trikafta é recomendado para pacientes diagnosticados com ao menos uma mutação da condição genética rara que afeta os pulmões e os pâncreas – e que pode resultar em complicações graves. A terapia tripla, que combina Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor, foi autorizada nos Estados Unidos há cinco anos e é utilizada em mais de 60 países. De acordo com a empresa de biotecnologia Vertex, o Brasil é o pioneiro na América Latina a disponibilizar o medicamento no sistema público de saúde.
A entrega ao Ministério da Saúde, para distribuição posterior aos centros de referência, está programada para as próximas semanas. Estima-se que cerca de 1.700 pacientes se beneficiarão da inclusão do medicamento, indicado para pessoas com pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR (regulador da condutância transmembrana da fibrose cística).
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No Brasil, aproximadamente 6.200 indivíduos convivem com a doença genética rara. O anúncio da nova terapia, agora disponível pelo Sistema Único de Saúde (SUS), representa um avanço significativo, oferecendo uma alternativa terapêutica inovadora para pacientes com fibrose cística e suas famílias, conforme destacado por Margareth Dalcolmo, presidente da Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT).
Margareth enfatiza a importância do medicamento para a saúde global dos pacientes. A partir de agora, indivíduos elegíveis a partir dos 6 anos têm acesso a um tratamento que visa a raiz da doença, promovendo uma melhor qualidade de vida para aqueles com fibrose cística. Médicos em todo o país estão entusiasmados com essa tão aguardada novidade.
Fibrose, cística;: Mecanismo de ação do Trikafta e impacto na fibrose cística
O Trikafta atua na proteína CFTR, que não desempenha sua função corretamente em pacientes com fibrose cística, aumentando tanto sua quantidade quanto sua atividade na superfície celular. Além disso, o medicamento contém um componente que potencializa a capacidade dessa proteína de transportar sal e água para a membrana celular. Dessa forma, os elementos do fármaco colaboram para a hidratação e limpeza do muco espesso característico da doença que se acumula nas vias respiratórias.
A fibrose cística, uma doença genética rara que afeta mais de 92 mil pessoas em todo o mundo, é uma condição progressiva que se caracteriza pela produção de muco espesso e pegajoso, resultando em infecções pulmonares crônicas, danos nos pulmões e possivelmente a morte. No Brasil, a expectativa de vida dos pacientes é em média de 21 anos. Essa condição surge devido a mutações no gene CFTR, transmitidas tanto pelo pai quanto pela mãe, que causam um desequilíbrio no transporte de sal e água para dentro e fora das células em diversos órgãos, incluindo pulmões, fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios nasais, glândulas sudoríparas e o sistema reprodutor.
Fonte: @ Veja Abril
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